Documents pour «vecteur»

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Affiche du document Les thérapies géniques : espoirs et réalité - Olivier DANOS

Les thérapies géniques : espoirs et réalité - Olivier DANOS

Olivier DANOS

1h24min09

  • Sciences médicales. Médecine
La thérapie génique désigne un ensemble d'hypothèses où des gènes sont utilisés pour soigner. L'idée a été formulée dès les années 1960, comme une solution possible pour les maladies génétiques rares et incurables causées par le mauvais fonctionnement d'un seul gène. A l'évidence, si l'on pouvait introduire dans une cellule malade une version du gène en état de marche, il devrait être possible de la guérir. L'ADN devient ici médicament. Le traitement s'attaque directement à la cause de la maladie et non pas à ses symptômes. Les études sur le génome sont aujourd'hui un passage obligé pour notre compréhension des maladies. Par rebond, on évalue à l'aune de la thérapie génique, le traitement de maladies de plus en plus nombreuses. Il ne s'agit plus uniquement d'affections simples comme les myopathies, la mucoviscidose ou l'hémophilie, mais aussi des grandes pathologies : cancers, sida, diabète, atteintes cardiovasculaires. Il est aujourd'hui courant de reprogrammer des cellules en laboratoire, et dans les cas les plus favorables, on montre l'efficacité des approches de thérapie génique dans des modèles animaux. Près de 400 essais cliniques de thérapie génique, sur plus de 3 000 patients ont déjà été réalisés. Les indicateurs positifs abondent, mais la prudence reste de mise. Évalue-t-on correctement les risques liés à ces thérapeutiques nouvelles ? Quel sera leur champ d'application exact : révolution de l'ensemble de la pratique médicale ou solutions ingénieuses pour des cas rares et désespérés ?
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Affiche du document Transgenèse, mutagenèse et génomique fonctionnelle chez les mammifères

Transgenèse, mutagenèse et génomique fonctionnelle chez les mammifères

Daniel METZER

1h13min41

  • Sciences de la vie, Biologie
Conférence du 29 janvier 2000 par Daniel Metzer. La connaissance des génomes de l'homme et de la souris sera acquise dans moins de cinq ans. Leur comparaison révélera l'existence de dizaines de milliers de gènes, jusqu'alors inconnus, dont la fonction devra être établie. Cela nécessitera des études non seulement au niveau moléculaire et cellulaire, mais aussi à des niveaux de complexité supérieurs représentés par les tissus et organes, et finalement l'animal et l'homme dans leur globalité. La souris est un excellent modèle pour définir les fonctions des gènes humains car elle présente de grandes similitudes génétiques, immunologiques, reproductives, physiologiques et pathologiques avec l'homme. De plus, on dispose actuellement d'outils performants pour manipuler le génome de cet animal. Il est en effet possible, grâce à la transgenèse, d'insérer un gène normal ou modifié dans son génome, et de l'exprimer sélectivement à un endroit donné. On peut également modifier ou altérer un gène défini par recombinaison homologue, et induire des mutations somatiques de ce gène dans des cellules ou tissus choisis, et à un moment défini de la vie de l'animal. L'ensemble de ces techniques, récemment mises au point, permettra d'approfondir les études de la fonction des gènes chez la souris, et d'établir plus facilement des "modèles souris" de maladies humaines. De plus, les techniques de mutagenèse utilisées chez la souris auront des applications en thérapie génique. En effet, il est envisageable de remplacer des gènes mutés, ou de diriger l'expression de transgènes, dans des cellules somatiques déficientes prélevées sur des malades, et de les réinjecter, après la modification génétique, à ces patients. Ainsi, la transgenèse, la mutagenèse et la génomique fonctionnelle devraient avoir de nombreuses retombées positives en santé humaine.
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